Компания Байрун биотехнолоджи ЛТД
Приложения
Генная терапия
Bailun Biotech специализируется на клиническом применении вирусных векторов и технологий редактирования генов, предоставляя услуги по разработке безопасных и контролируемых продуктов генной терапии для моногенных генетических заболеваний, опухолей и редких заболеваний. На основе оптимизации векторов AAV, упаковки лентивирусных векторов и технологии редактирования генов CRISPR/Cas9 мы создали полномасштабную технологическую платформу, начиная от проектирования мишеней и производства векторов до функциональной верификации, строго следуя спецификациям GMP и «Техническим рекомендациям по фармацевтическим исследованиям и оценке продуктов генной терапии», чтобы гарантировать, что титр вектора, чистота и специфичность редактирования генов соответствуют клиническим стандартам качества. Благодаря независимо разработанной системе адресной доставки и тканеспецифическому промоутеру, эффективность трансдукции генпрепаратов в целевых органах, таких как сетчатка, нервная система и печень, значительно улучшена. Одновременно используются система обнаружения внемишенных эффектов и система оценки иммуногенности для всестороннего снижения риска лечения. В настоящее время данное техническое решение применяется при разработке терапевтических препаратов для таких заболеваний, как наследственная ретинопатия и гемофилия B. В частности, процесс производства рекомбинантных векторов AAV прошел проверку соответствия в Национальном институте инспекции и карантина Китая, поддерживая производство лекарств для множества клинических испытаний и обеспечивая ключевую техническую поддержку для индустриализации генной терапии и повышения доступности лечения для пациентов.